چهارشنبه ۲۸ مهر ۱۴۰۰ ,20 October 2021
 
 
تائید یک داروی جدید برای گروهی از بیماران DMD
 
داروی تزریقی Vyondys 53 (golodirsen) شرکت سارپتا تراپیوتیکس برای درمان بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) دارای یک جهش ژنی خاص موفق به دریافت تائیدیه تسریع شده FDA شد
 
به گزارش فانا، تخمین زده می‌شود که حدود ۸٪ بیماران مبتلا به DMD چنین جهشی داشته باشند.

این دارو نخستین درمان هدفمند تائید شده برای این زیرگروه بیماری DMD است.

تخمین زده می‌شود از هر ۳۶۰۰ نوزاد پسر در جهان یکی مبتلا به DMD باشند. هرچند در موارد بسیار نادر این اختلال ژنتیکی ممکن است دختران را هم درگیر کند.

جهشی که تائیدیه داروی Vyondys 53 مربوط به آن بوده، به شرح زیر است:
a confirmed mutation of the dystrophin gene that is amenable to exon 53 skipping
 
کد مطلب : ۲۳۷۳۴
سه شنبه ۲۶ آذر ۱۳۹۸ ساعت ۱۳:۴۶
۱
 
 

ارسال
 
گروه های خبری :